前段時間刷屏的醫保談判視頻大家還有印象吧？諾西那生鈉進醫保前70萬一針，這算天價藥了吧？然而，在今天要說的這款藥面前，它只能算個弟弟。

    好，今天的主角1358萬元一針的Zolgensma閃亮登場。名字不太好記，不過這不重要，你只要知道它和諾西那生鈉都是治療SMA的藥物就可以了。

    SMA是一種和“漸凍癥”類似的病，只不過，“漸凍癥”是發病越晚，病情越重；SMA是發病越早，病情越重，一般都是嬰幼兒時期發病。一旦得了這種病，會慢慢地喪失各種運動功能，甚至連最簡單的呼吸和吞咽都不行。

    現在全球范圍內，獲批治療SMA的藥物共有三種：諾西那生鈉注射液，口服藥物利司普蘭，還有就是今天說到的基因療法Zolgensma。Zolgensma是剛剛在我國獲得臨床試驗默示許可。

    這個藥不僅可以防止病情向前惡化，還可以解決SMA的遺傳根源。而且它不像諾西那生鈉一樣，每年要打好幾針，它打一針就夠。然而就是這一針，也足以讓一個家庭傾家蕩產，甚至砸鍋賣鐵都打不上這一針。

    因為這一針賣到了212.5萬美元，折合人民幣1358萬元，頂的上北上廣核心地段的一套豪宅了，被喻為制藥史上單價最貴的藥。說它是“天價藥”都沒意見吧？可人家廠家還說便宜呢，說給病人做移植手術要300萬到500萬美元，效果還不如我們的藥好，所以這藥不貴。

    雖然Zolgensma在我們國家可以用了，但又有多少家庭用得起呢？不是所有的高價藥都能進醫保的，諾西那生鈉的砍價神話也不是那么好復制的。讓“天價藥”能成為“救命良藥”，醫學專家們任重而道遠啊。

（策劃 證券日報音視頻中心）