本報記者 施露

    急性髓系白血病（AML）是成人白血病中最常見的類型，被稱為中老年人的“噩夢”。在美國，每年約有2萬新發病例，患者五年生存率為29%。在中國，伴隨著人口老齡化，該疾病的發病率在中國也呈逐年上升的趨勢，每年的新發病例中約有6%～10%的AML患者攜帶IDH1突變，且目前國內缺乏用于治療攜帶易感IDH1突變的AML患者的針對性藥物。因此該疾病的最新療法和研究進展也備受業內關注。

    近日，在2021年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會上，基石藥業以優選口頭報告的形式公布艾伏尼布中國注冊橋接研究CS3010-101的臨床數據，數據顯示艾伏尼布在治療異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的成人復發或難治性急性髓系白血病（R/RAML）中國患者中表現出優異的臨床療效，且耐受性良好，安全性可控。

    這也是基石藥業在本次ESMO會議上公布的第三項研究數據，前兩項分別是舒格利單抗用于III期NSCLC患者的重磅研究結果，以及CS1002（CTLA-4單抗）與CS1003（PD-1單抗）聯合治療在晚期實體瘤患者中的Ib期研究的初步結果。

    據了解，此次公布的CS3010-101研究是一項正在中國進行的I期、多中心、單臂研究，旨在評估艾伏尼布口服治療IDH1突變的成人R/RAML患者的藥代動力學特征、藥效動力學特征、安全性和臨床療效，并作為全球關鍵性研究AG120-C-001的橋接研究，提供中國R/RAML患者數據。

    該項研究的結果顯示，有36.7%的患者達到了主要療效終點，實現了完全緩解和伴部分血液學恢復的完全緩解（CR+CRh）；中位無事件生存期（EFS）為5.52個月，中位總生存期（OS）達到9.1個月；安全性良好，未發現新的安全性信號。

    CS3010-101研究主要研究者、中國醫學科學院血液病醫院王建祥表示，“我們很高興看到其中國橋接研究達到了預期的結果，展現了良好的療效與安全性，期待其能盡快造福中國的AML患者。”

    基于該研究，今年8月，中國藥品監督管理局藥品審評中心已受理艾伏尼布用于治療攜帶易感IDH1突變的成人R/RAML的新藥上市申請并納入優先審評。2020年艾伏尼布被納入中國“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，同時入選了2020版《中國臨床腫瘤協會惡性血液病診療指南》。

    艾伏尼布是全球同類首款針對IDH1突變癌癥的強效口服靶向抑制劑，已在美國獲批兩個適應癥，包括用于單藥治療攜帶IDH1易感突變的成人R/RAML患者及新診斷的年齡≥75歲或因為其它合并癥無法使用強化化療的攜帶IDH1易感突變的AML成人患者，以及用于既往接受過治療的攜帶經FDA獲批檢測法檢出的IDH1突變的局部晚期或轉移性膽管癌成年患者。業界預期艾伏尼布將于今年四季度或明年一季度在中國獲批首個適應癥。

（編輯 李波）